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Riescono a silenziare il cromosoma che causa la sindrome di Down

Logran silenciar el cromosoma causante del síndrome de Down

L'ingegneria genetica avanza a tutta velocità e grazie a questi nuovi modi di combattere le malattie e migliorare la qualità delle la vita delle persone Ora, un team di scienziati americani è riuscito a inattivare il cromosoma responsabile della sindrome di Down, l'apertura di un modo promettente per sviluppare nuove terapie e alleviare i problemi di salutead esso associati.

Qual è l'origine della sindrome di Down?

Nella specie umana abbiamo 23 coppie di cromosomi che contengono il nostro DNA. Tuttavia, cromosoma 21 di persone con sindrome di Down viene ripetuto tre volte invece di due. Questa alterazione genetica causa la disabilità intellettiva e molti dei problemi di salute subiti da queste persone. Attaccare la sindrome non è facile, poiché non stiamo parlando di un gene semplice , ma di un intero cromosoma.

La nuova ricerca

Il nuovo lavoro, che è stato pubblicato sulla rivista scientifica Nature , descrive il modo in cui i ricercatori hanno raggiunto per inattivare detto terzo cromosoma . Il lavoro è stato condotto in una coltura cellulare ottenuta da cellule staminali di persone con sindrome di Down. Quindi, gli scienziati hanno inserito un gene chiamato XIST nel terzo cromosoma, la cui missione è "silenziarlo". Per questo, il gene produce una molecola di RNA circonda il cromosoma come una coperta .

è ancora molto da fare

Anche se la ricerca è molto promettente, è solo un primo passo, dal momento che il test è stato eseguito in una coltura cellulare, e sarà comunque necessario testarne l'efficacia su interi tessuti e organi . Inoltre, è necessario verificare se XIST , il "gene del silenziatore" è in grado di bloccare tutto l'espressione del gene cromosoma in più.

In ogni caso, gli scienziati credono che il lo studio potrebbe aprire le porte per sviluppare, non solo nuovi trattamenti per migliorare la qualità della vita delle persone con sindrome di Down , ma anche per trattare altri disordini genetici simili, come la sindrome di Patau , associato al cromosoma numero 13.